CRISPR-CAS9

Estuardo Tercero Muxi
Medico Internista – Infectologo
Editor Asociado
Revista de Medicina Interna de Guatemala

Las bacterias al igual que un ser humano poseen mecanismos inmunes tanto innatos como adaptativos para defenderse de invasiones externas.  Ejemplo de inmunidad innata son las enzimas de restricción, muy utilizadas en el laboratorio para realizar cortes de ADN en sitios específicos.  Procedimiento fundamental para insertar genes en plásmidos y luego crear hormonas y otras proteínas recombinantes.

El recientemente de moda CISPR   es un tipo de inmunidad adaptativa bacteriana que significa:  Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats y  CAS9: CRISPR Associated Protein 9.   Las bacterias utilizan este sistema inmune para ubicar el ingreso de ADN extraño.   En una forma simple funciona así:  CRISPR posee una secuencia de bases de tipo ARN (crRNA y tracrRNA) corta,  con repeticiones palindrómicas que identifica a la secuencia complemetaria  extraña de ADN acoplándose. Esta unión activa al complejo CAS9 que como una tijera corta en sitios específicos el complejo destruyendo el ADN invasor.   En años recientes el uso de esta capacidad para identificar secuencias precisas y hacer además cortes en el ADN ha sido utilizado para editar genes en diversas especies. En teoría si tenemos un gen defectuoso este podría ser ubicado, cortado y luego reparado con la secuencia de bases correcta con lo cual una gran cantidad de mutaciones, enfermedades, tumores e infecciones podrían ser revertidos por este sistema de Ingeniería Genética.

Las primeras publicaciones de este complejo fueron hechas a principios de los 2000. En los últimos años se han publicado más de tres mil artículos en los cuales se han realizado ensayos exitosos de edición génica en animales de experimentación.  En julio del 2016 la revista Nature, publicó un artículo en el que se indica la primera intención de editar genes en humanos, estudio que sería realizado en China en pacientes con cáncer de pulmón. De igual forma otro estudio aguarda aprobación en Estados Unidos por la FDA.

Sin duda los próximos años tendremos sorpresas pues estamos viviendo el inicio de una era impresionante en la edición de genes. Si lo vemos desde un punto de vista alegórico cambiar la secuencia de un gen será en un futuro tan simple como hoy en día corregimos un error de texto al escribir en una computadora.

Por el momento todo esto que pareciera haber sido sacado de algún libro de ciencia ficción aguarda la luz verde de aprobación por parte de los vigilantes de la ética en la investigación genética.

  1. http://www.pnas.org/content/112/20/6245
  2. http://www.nature.com/news/chinese-scientists-to-pioneer-first-human-crispr-trial-1.20302
  3. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27510203
  4. https://www.broadinstitute.org/what-broad/areas-focus/project-spotlight/crispr-timeline
  5. Imagen tomada de:  http://www.origene.com/images/service/CAS9-Genome-Editing.jpg

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *